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基因疗法确认双等位基因RPE65突变或将成为逆转视力的新手段

2021-07-23 来源:荆州农业机械网

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在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。

基因独立策略旨在用广谱的,针对视网膜营养不良的神经保护剂预防或减缓感光细胞的进行性退化。神经保护策略,特别是保存锥体的策略,是治疗正在进行感光细胞变性的疾病的最佳方法。

(图片来源:Www.pixabay.com)

干细胞疗法,光遗传学疗法和视网膜假体用于在视网膜变性的后期恢复视力。这些方法可以独立于因果突变而应用,并且有望在盲人患者中恢复低视力。用于替代退化细胞以恢复视力的干细胞疗法正在开发或临床评估中在广泛的视网膜退行性病症中。

使用电极阵列或光遗传学的脑机接口技术可以刺激视网膜下游的视觉通路。初级视皮层的电刺激是目前临床试验中的一种可能方案。

光遗传学治疗通过在剩余健康的视网膜细胞中表达编码光激活通道或泵的光激素使细胞对光敏感。它可用于使退化的视网膜重新对可见光敏感,脱离引起感光细胞损失的基因突变的影响。

关于基因治疗

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

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